Mejoras significativas en pacientes de Parkinson con terapia génica

Tras seis meses de terapia génica, pacientes de Parkinson sometidos a la misma tuvieron una mejoría significativa en sus síntomas, de acuerdo a la comprobación de un estudio del Sistema de Salud Henry Ford en Detroit (Estados Unidos), cuyo contenido se publicó en la revista 'The Lancet Oncology'.

“La promesa de la terapia génica NLX-P101 para los trastornos neurodegenerativos se ha convertido en una realidad”, afirmó Peter LeWitt, responsable del trabajo.

 "Los sujetos que recibieron este tratamiento mostraron un mejor rendimiento motor y control del Parkinson, en comparación con quienes recibieron una cirugía placebo falsa. El beneficio se produjo pronto y fue de larga duración y sin anestesia general ni dispositivo médico alguno”, recalcó el citado experto.

La investigación sobre esta terapia cumplió con sus objetivos primarios y demostró seguridad y tolerancia, en contraste con la posibilidad de implantar células madre para tratar el Parkinson.

Por otra parte, la terapia génica ya se está utilizando en humanos para afrontar otros trastornos.

En el mal de Parkinson, la mayoría de los tratamientos se vienen centrando en disminuir los niveles de dopamina en el cerebro, que es un neurotransmisor  integral en el control del movimiento, el aprendizaje y el estado de ánimo.

El tratamiento estándar a menudo incluyó el uso de levodopa, un fármaco que estimula la producción de dopamina pero que causa reacciones adversas y complicaciones en muchos pacientes.

Los efectos secundarios más graves de esta medicación son: movimientos extraños y sin control de la boca, lengua, cara, cabeza, cuello, brazos y piernas; ritmo cardíaco más rápido que lo normal, irregular y palpitaciones; depresión; alucinaciones; inflamación de la cara, garganta, lengua, labios, ojos, manos, pies, tobillos y pantorrillas; ronquera, urticarias, heces negras o con sangre; vómitos con sangre.

La terapia génica acciona sobre un sistema de neurotransmisores alternativo del cerebro que implica una señalización química llamada GABA.

Otro tratamiento se basa en el implante permanente de un dispositivo de control nervioso médico en el cerebro, denominado estimulación cerebral profunda.

La enfermedad de Parkinson afecta a personas de más de 50 años. Es un trastorno progresivo que deteriora gradualmente las células nerviosas cerebrales. A medida que el mal avanza, quien lo sufre presenta movimientos corporales anormales.

Entre los varios síntomas motores se encuentran los temblores y la rigidez en los brazos, piernas y cuello; lentitud de movimientos y coordinación; problemas al caminar y con el equilibrio. La demencia se puede originar en las últimas fases de la enfermedad.

Se evaluó la eficacia de la terapia génica NLX-P101 en 45 sujetos con  Parkinson moderado y avanzado. Se escogieron pacientes de entre 30 y 70 años que no respondían adecuadamente a otros tratamientos.

Se asignó a la mitad de los individuos la terapia génica y al resto una cirugía placebo falsa. Todos los procedimientos se realizaron con anestesia local y la mayoría de los pacientes recibieron el alta en las 48 horas siguientes a la intervención. Pudo constatarse, conforme lo indicado en párrafos precedentes, una mejoría importante en los primeros.